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PEKÍN.- Por primera vez, un grupo de científicos logró restaurar la audición en personas con sordera congénita mediante una innovadora terapia génica. El avance, publicado en la revista Nature Medicine, permitió que diez pacientes —entre 1 y 24 años de edad— recuperaran la capacidad auditiva en cuestión de semanas.
La causa de esta forma de sordera es una mutación en el gen OTOF, responsable de transmitir señales del oído al cerebro. Para revertir este daño, los investigadores inyectaron una versión sana del gen directamente en la cóclea usando un virus adenoasociado (VAA) sintético, en un procedimiento realizado en cinco hospitales de China.
En solo un mes, la mayoría de los pacientes mostraban mejoría, y al cabo de seis meses todos habían recuperado audición significativa. El umbral auditivo promedio pasó de 106 decibelios —equivalente al ruido de una motocicleta— a 52 decibelios, similar al sonido de una lluvia ligera.
“Este avance puede transformar la vida de miles de personas”, señaló Maoli Duan, coautor del estudio. También destacó que es la primera vez que se prueba este tratamiento en adolescentes y adultos, con resultados positivos en todos los grupos.
La terapia no presentó efectos secundarios graves durante un año de seguimiento. Aunque se requieren más estudios, se abre una puerta esperanzadora para unas 200 mil personas en el mundo con mutaciones en el gen OTOF. Además, los investigadores ya trabajan en terapias similares para otros genes responsables de sordera hereditaria, como GJB2 y TMC1.